دانشمندان می گویند که با استفاده از ژن ابزار ویرایش CRISPR در داخل بدن کسی را برای اولین بار در یک مرز جدید برای تلاش به کار بر روی DNA کد شیمیایی از زندگی, برای درمان بیماری است.

یک بیمار به تازگی به حال آن را انجام داده در کیسی موسسه چشم در اورگان بهداشت و دانشگاه علوم پرتلند یک فرم به ارث رسیده از کوری شرکت هایی که درمان چهارشنبه اعلام کرد. آنها نمی خواهد به جزئیات در بیمار و یا هنگامی که عمل جراحی رخ داده است.

                                                                                                                                                                                                                       

آن را ممکن است تا یک ماه برای دیدن اگر آن کار می کرد برای بازگرداندن بینایی. اگر اولین تلاش چند به نظر می رسد امن پزشکان برنامه ریزی برای آزمون آن در 18 کودکان و بزرگسالان است.

‘œWe به معنای واقعی کلمه باید از این پتانسیل به افرادی که اساسا کور و آنها را ببینید,’� گفت: Charles آلبرایت رئیس افسر علمی در Editas پزشکی کمبریج, ماساچوست, شرکت مبتنی بر توسعه درمان با دوبلین بر اساس Allergan. ‘œWe فکر می کنم آن می تواند باز کردن یک مجموعه کاملا جدیدی از داروها به رفتن و تغییر DNA خود را.’�

دکتر جیسون فرماندهی یک جراح چشم در ماساچوست چشم و گوش در بوستون بیمارستان دیگری که قصد ثبت نام بیماران در این مطالعه گفت: این علائم ‘œa عصر جدید در پزشکی’� با استفاده از یک تکنولوژی است که ‘œmakes ویرایش DNA بسیار ساده تر و خیلی بیشتر موثر است.’�

پزشکان برای اولین بار سعی در بدن ژن ویرایش در سال 2017 به صورت های مختلف بیماری ارثی با استفاده از یک ابزار به نام روی انگشتان دست. بسیاری از دانشمندان بر این باورند CRISPR است یک ابزار بسیار آسان تر برای پیدا کردن و برش DNA در یک نقطه خاص بنابراین علاقه به تحقیقات جدید بسیار بالا است.

                                                                                                                                                                                                                       

مردم در این مطالعه باید Leber مادرزادی amaurosis ناشی از جهش ژن است که نگه می دارد بدن از ساخت پروتئین های مورد نیاز برای تبدیل نور به سیگنال به مغز را قادر می سازد که دید. آنها اغلب به دنیا با دید و حتی می توانید که در عرض چند سال.

دانشمندان نمی توانند درمان آن با استاندارد ژن درمانی — تهیه جایگزینی ژن — به این دلیل که یکی مورد نیاز است بیش از حد بزرگ به جا در داخل معلولان ویروس ها استفاده می شود که به کشتی آن را به سلول.

بنابراین آنها هدف را ویرایش و یا حذف جهش با ساخت دو کاهش در دو طرف آن است. امید است که به پایان می رسد از DNA را به هم متصل و اجازه می دهد که ژن به کار به عنوان آن را باید.

آن را انجام داده در یک ساعت-طولانی عمل جراحی تحت بیهوشی عمومی. از طریق یک لوله به عرض یک مو پزشکان قطره ای سه قطره از مایع حاوی ژن ویرایش ماشین آلات فقط در زیر شبکیه چشم این پوشش در پشت چشم است که شامل نور-سنجش از سلول.

                                                                                                                                                                                                                       

“هنگامی که سلول است که ویرایش آن را دائمی و سلول باقی بماند امیدوارم برای زندگی بیمار” از آنجا که این سلول ها نمی تقسیم می شوند گفت: یک مطالعه کرد که در این صورت با دکتر اریک پیرس در ماساچوست چشم و گوش.

پزشکان فکر می کنم آنها نیاز به تعمیر یک دهم تا یک سوم از این سلول ها برای بازگرداندن بینایی. در آزمایشات حیوانی دانشمندان قادر به درست نیمی از سلول های با درمان آلبرایت گفت.

این عمل جراحی چشم خود به شمار کمی خطر پزشکان می گویند. عفونت و خونریزی نسبتا نادر عوارض.

یکی از بزرگترین خطرات بالقوه از ژن ویرایش است که CRISPR می تواند تغییرات ناخواسته در ژن دیگر اما این شرکت انجام داده اند بسیاری برای به حداقل رساندن آن و به اطمینان حاصل شود که درمان کاهش تنها که در آن در نظر گرفته شده برای Pierce گفت. او مشورت برای Editas و کمک آزمایش ژن درمانی Luxturna که به فروش می رسد برای یک نوع متفاوت از ارث کوری.

برخی از کارشناسان مستقل خوش بودند مورد مطالعه جدید.

‘œThe ژن ویرایش رویکرد است که واقعا هیجان انگیز است. ما نیاز به تکنولوژی است که قادر خواهد بود برای مقابله با مشکلات مانند این ژن’� گفت: دکتر ژان بنت یک دانشگاه پنسیلوانیا محقق که کمک آزمون Luxturna در بیمارستان کودکان فیلادلفیا است.

در یک روز, او تا به حال سه تماس از خانواده به دنبال راه حل های به ارث برده کوری.

‘œIt یک بیماری وحشتناک,” او گفت:. “در حال حاضر آنها هیچ چیز نیست.’�

دکتر Kiran Musunuru دیگر ژن ویرایش متخصص در دانشگاه پنسیلوانیا گفت: این درمان به نظر می رسد به احتمال زیاد به کار بر اساس آزمون در بافت انسانی و موش و میمون است.

ژن ابزار ویرایش باقی می ماند در چشم می کند و سفر به سایر نقاط بدن بنابراین “اگر چیزی را اشتباه می رود احتمال آسیب بسیار کوچک است,” او گفت:. “این باعث می شود برای اولین گام خوب برای انجام ویرایش ژن در بدن است.’�

اگر چه مطالعه جدید برای اولین بار به استفاده از CRISPR برای ویرایش یک ژن در داخل بدن یک شرکت دیگر Sangamo درمان شده است تست روي انگشت ژن ویرایش برای درمان بیماری های متابولیک.

دیگر دانشمندان با استفاده از CRISPR برای ویرایش سلول ها در خارج از بدن به سعی کنید برای درمان سرطان سلول داس و برخی از بیماری های دیگر.

همه این مطالعات انجام شده است در باز با دولت رگولاتور’ تایید بر خلاف یک دانشمند چینی کار آورده است که بین المللی تمسخر در سال 2018 است. او Jiankui استفاده از CRISPR برای ویرایش جنین در زمان لقاح به سعی کنید به آنها را مقاوم به عفونت با ویروس ایدز. تغییرات جنین’ DNA عبور می تواند به نسل های آینده بر خلاف کاری که انجام شده در حال حاضر در بزرگسالان در درمان بیماری است.

___

Marilynn Marchione می تواند به دنبال در توییتر: @MMarchioneAP

___

آسوشیتد پرس بهداشت و وزارت علوم دریافت پشتیبانی از Howard Hughes Medical Institute وزارت علوم و آموزش و پرورش. AP تنها مسئول همه مطالب.

tinyurlis.gdv.gdv.htu.nuclck.ruulvis.netshrtco.de